Dans le cadre du mois de sensibilisation à l'amyotrophie spinale, Mélissa a accepté de raconter son histoire afin de démystifier la maladie. Comme elle, une personne sur 10 000 serait touchée ...

Scholar Rock Holding a déclaré mardi que la Food and Drug Administration américaine a accordé un examen prioritaire à sa ...

Reste à savoir quand cette mesure sera appliquée. L’amyotrophie spinale est une maladie génétique rare touchant environ une centaine de nouveau-nés chaque année en France. Ces derniers ne présentent ...

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Une fillette américaine atteinte de cette rare maladie génétique neuromusculaire et aujourd’hui âgée de 2 ans et demi a été soignée avant sa naissance grâce au risdiplam administré à sa mère durant la ...

"Nous sommes face à une urgence thérapeutique totale avec l'amyotrophie spinale. C'est le symbole de l'intérêt du dépistage néonatal", appuie la Pr Catherine Sarret, neuropédiatre au CHU de ...

Novartis a déclaré mercredi que le programme de phase 3 de sa thérapie de remplacement génique expérimentale, OAV101 IT, a ...

En fait, 30 pour cent des décès par cancer résultent d'une amyotrophie liée à la cachexie plutôt que des effets directs de la tumeur primitive. En dépit des progrès réalisés par les chercheurs dans la ...

L’Agence européenne des médicaments (EMA) examine également la demande d’autorisation de mise sur le marché de l’apitegromab, indiquant des processus réglementaires simultanés aux États-Unis et en ...